Vosoritida (Voxzogo®)

A vosoritida é uma versão recombinante (produzida em laboratório) do hormônio CNP que nosso próprio corpo fabrica. Ela foi desenhada para imitar esse hormônio, mas com a vantagem de ser mais resistente à degradação natural, permitindo que atue por mais tempo nos ossos. A produção é feita por bactérias geneticamente modificadas (Escherichia coli). O hormônio CNP foi descoberto em 1990 por um grupo japonês (Sudoh et al.). O entendimento de que o CNP poderia reverter o crescimento ósseo inibido na acondroplasia veio de estudos em camundongos nos anos 2000. A vosoritida propriamente dita foi desenvolvida pela farmacêutica BioMarin (EUA), com o primeiro estudo clínico publicado em 2019 e aprovação pelo FDA em 2021. A acondroplasia é a forma mais comum de nanismo genético, causada por uma mutação pontual que deixa o receptor de fator de crescimento FGFR3 permanentemente ligado. Isso freia o crescimento dos ossos longos, resultando em baixa estatura grave, deformidades nos braços e pernas, compressão da medula espinhal e outros problemas. Até a vosoritida, o único recurso era a cirurgia de alongamento ósseo, um procedimento doloroso e com complicações. A vosoritida foi criada para contornar esse freio genético, fornecendo um sinal químico (CNP) que restaura o crescimento da cartilagem e permite que as crianças alcancem uma altura mais próxima do normal.

SIM, a vosoritida é um medicamento APROVADO. Foi aprovada em 2021 pela FDA (EUA) e pela EMA (Europa) sob o nome Voxzogo® para crianças com acondroplasia cujas placas de crescimento ainda estão abertas (a partir dos 5 anos até o final da adolescência). No Brasil, foi aprovada pela ANVISA em 2022. É fabricada pela BioMarin. É um agonista completo — liga-se ao receptor e o ativa plenamente, iniciando o sinal de crescimento exatamente como o hormônio natural faria.