SS-31 (Elamipretide)

O SS-31 é uma versão sintética, criada em laboratório, que não imita nenhum hormônio natural. Foi desenvolvido a partir de uma biblioteca de peptídeos "aromático-catiônicos" que têm a capacidade única de se concentrar seletivamente nas mitocôndrias e protegê-las contra danos oxidativos. Descoberto no início dos anos 2000 pela Dra. Hazel Szeto (Weill Cornell Medical College, Nova York, EUA) e pelo Dr. Peter Schiller (IRCM, Montréal, Canadá). As mitocôndrias são as "usinas de energia" das células, mas também são a principal fonte de radicais livres (ROS) que danificam a célula. Os antioxidantes tradicionais não conseguem entrar nas mitocôndrias de forma eficiente. O SS-31 foi criado como um "antioxidante inteligente" que se concentra exatamente onde é necessário: dentro das mitocôndrias.

O SS-31 é um sucesso raro: foi APROVADO pelo FDA em setembro de 2025 sob o nome Forzinity® como o primeiro tratamento para a síndrome de Barth, uma doença mitocondrial rara e fatal. É o primeiro medicamento direcionado às mitocôndrias aprovado pelo FDA. Para outras indicações (insuficiência cardíaca, miopatia mitocondrial), os resultados dos estudos de Fase 3 foram mistos, com eficácia em Fase 2 mas falha em atingir endpoints primários em Fase 3. O SS-31 não se liga a um receptor, mas sim a um lipídeo chamado cardiolipina, que é exclusivo da membrana interna da mitocôndria. É como se ele "ancorasse" na parede da usina de energia para protegê-la. Não se classifica como agonista ou antagonista. É um estabilizador de cardiolipina — ele "gruda" na cardiolipina e a protege da oxidação, como uma capa protetora.