Rusfertide (PTG-300)

O Rusfertide é uma versão sintética, criada em laboratório, do hormônio natural hepcidina — o "maestro do ferro" no corpo. A hepcidina controla quanto ferro entra no sangue a partir da dieta e dos estoques do fígado. O Rusfertide foi desenvolvido para imitar a ação da hepcidina em doenças onde o corpo produz ferro em excesso. Foi desenvolvido pela empresa americana Protagonist Therapeutics (Califórnia, EUA), com os primeiros estudos clínicos publicados a partir de 2018. O desenvolvimento foi liderado por pesquisadores da Protagonist Therapeutics. A Policitemia Vera (PV) é um tipo de câncer do sangue onde a medula óssea produz glóbulos vermelhos em excesso. O sangue fica "grosso", aumentando o risco de coágulos, infartos e derrames. O tratamento padrão há séculos são as sangrias (flebotomias) — literalmente tirar sangue do paciente, como se fazia na Idade Média. O Rusfertide foi criado para controlar o hematócrito (a proporção de glóbulos vermelhos no sangue) de forma farmacológica, reduzindo ou eliminando a necessidade de sangrias.

O Rusfertide está em Fase 3 de desenvolvimento clínico. Os resultados do estudo THRIVE (Fase 3) foram publicados em 2024 no New England Journal of Medicine, demonstrando eficácia significativa no controle do hematócrito. A Protagonist Therapeutics planeja submeter o pedido de aprovação (NDA) ao FDA. Ainda não é um medicamento aprovado, mas é considerado um dos mais promissores da pipeline hematológica. É um agonista — ele ativa o mesmo mecanismo que a hepcidina natural, mas de forma mais potente e duradoura. Ele "imita" a hepcidina, ligando-se ao mesmo alvo e produzindo o mesmo efeito. O Rusfertide não ativa uma via de sinalização complexa. Ele simplesmente se liga à ferroportina na superfície da célula, fazendo com que a célula "engula" e destrua essa proteína. Sem ferroportina, o ferro fica preso dentro da célula. É um mecanismo simples e direto.