Pegcetacoplan (Empaveli® / Syfovre®)

O pegcetacoplan é uma versão sintética, criada em laboratório, de uma molécula chamada compstatin — um peptídeo descoberto em 1996 a partir de uma biblioteca de peptídeos. Ele foi projetado para bloquear o sistema complemento, uma parte do sistema imunológico que, quando hiperativada, destrói as células vermelhas do sangue (na PNH) e danifica a retina (na atrofia geográfica). A adição de PEG o torna muito mais durável no corpo. O peptídeo original (compstatin) foi descoberto em 1996 por John D. Lambris e colaboradores na University of Pennsylvania (EUA). O pegcetacoplan (APL-2) foi desenvolvido pela Apellis Pharmaceuticals (EUA), cofundada por Lambris. O desenvolvimento clínico foi liderado pela Apellis, culminando na aprovação pelo FDA em 2021. Existem doenças devastadoras causadas pela hiperativação do sistema complemento — a parte do sistema imunológico que "explode" células invasoras. Na Hemoglobinúria Paroxística Noturna (PNH), o complemento destrói os glóbulos vermelhos do próprio paciente, causando anemia grave, coágulos e risco de morte. Na Atrofia Geográfica (GA), o complemento ataca a retina, causando cegueira progressiva e irreversível. Os tratamentos antigos (eculizumabe) bloqueavam apenas uma parte do complemento (C5), deixando a parte inicial (C3) ativa. O pegcetacoplan foi criado para bloquear o complemento mais "no início" (C3), oferecendo uma proteção mais ampla e eficaz.

SIM, o pegcetacoplan é um medicamento APROVADO pelo FDA. Foi aprovado em 2021 sob o nome Empaveli® para Hemoglobinúria Paroxística Noturna (PNH). Em 2023, foi aprovado sob o nome Syfovre® para Atrofia Geográfica (GA), uma forma de cegueira progressiva — tornando-se o PRIMEIRO tratamento aprovado para esta condição. É fabricado pela Apellis Pharmaceuticals. É um inibidor. Ele não "ativa" nada — ele "desliga" o complemento. Funciona como uma chave quebrada que entra na fechadura e impede que a chave verdadeira entre.